Китайские учёные впервые отредактировали геном в жизнеспособных эмбрионах

Татьяна Новак

Китайские генетики из Медицинского университета Гуанчжоу впервые отредактировали геном в жизнеспособных человеческих эмбрионах с помощью технологии CRISPR/Cas9. Об этом пишет New Scientist.

Технологию CRISPR/Cas9 открыли в 2013 году как механизм бактериального иммунитета вирусной ДНК. Учёные называют её «молекулярными ножницами», так как она позволяет с высокой точностью вырезать и изменять участки ДНК любых организмов прямо в живых клетках.

В 2014 году учёные из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу испытали технологию CRISPR-Cas9 на нежизнеспособных зиготах человека. Эффективность технологии оказалась низкой: из 86 зигот ДНК удалось поменять только в четырёх.

В новом эксперименте исследователи использовали шесть эмбрионов, выращенных из яйцеклеток, оплодотворённых сперматозоидами от двух доноров с генетическими заболеваниями. Система CRISPR/Cas9 успешно исправила мутации в трёх эмбрионах: в одном — полностью, в двух — частично.

В ДНК первого донора была мутация, вызывающая фовизм (или примахиновую анемию) — заболевание, при котором употребление некоторых продуктов, например, конских бобов, вызывает повреждение эритроцитов и анемию. В одном из двух эмбрионов от этого донора CRISPR/Cas9 полностью исправила мутацию, а во втором исправила только часть клеток.

Второй донор был болен бета-талассемией — заболеванием крови, связанным с нарушением синтеза гемоглобина. С использованием его спермы ученые получили четыре эмбриона. Система CRISPR/Cas9 успешно отредактировала только один из них, устранив мутацию в части клеток. При этом в ДНК одного из эмбрионов она внесла дополнительную мутацию, а два других эмбриона оставила без изменений. Подробные результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Genetics and Genomics.

Загрузить еще