В США впервые разрешили генную терапию лейкемии

Татьяна Новак

Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) впервые одобрило препарат, разрабатываемый на основе генетической модификации собственных иммунных клеток пациента. Он будет применяться для лечения пациентов в возрасте до 25 лет, больных острой лимфобластной лейкемией, которым не помогает традиционная терапия. Стоимость одного курса — $475 тысяч.

Препарат под названием Kymriah разработала швейцарская биотехнологическая компания Novartis. Для изготовления препарата у пациента берут образец его собственных Т-лимфоцитов — иммунных клеток, отвечающих за борьбу с опухолями, и вводят в них химерный антигенный рецептор (CAR), который помогает им находить и уничтожать раковые клетки. Изменённые лимфоциты (CAR-Т) культивируют в лабораторных условиях, а затем вводят пациентам. Курс терапии от забора крови до введения Kymriah в среднем занимает 22 дня.

Генномодифицированные Т-лимфоциты (синего цвета) атакуют раковые клетки (красного цвета). Steve Gschmeissner/Science Source

Такая терапия эффективна для тех видов острой лимфобластной лейкемии, при которой нарушается работа B-лимфоцитов. К ним относится 15—20% всех случаев заболевания лейкемии. Клинические испытания показали, что спустя 3 месяца после терапии ремиссия наступает у 83% пациентов.

Препарат может иметь опасные побочные эффекты со стороны иммунной системы, поэтому первоначально он будет доступен только в 32 американских больницах и клиниках, которые прошли специальную подготовку по ведению терапии.

Загрузить еще