В США разрешили лечить слепоту генной терапией

Татьяна Новак

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый в мире генный препарат для лечения слепоты. Об этом сообщается в пресс-релизе FDA.

Препарат Luxturna разработан компанией Spark Therapeutics для исправления мутации гена RPE65, которая приводит к дистрофии сетчатки. В США такое заболевание ежегодно диагностируют 1-2 тысячам пациентов.

Luxturna содержит ДНК здорового гена RPE65, который вырабатывает одноимённый фермент клеток сетчатки глаза, необходимый для регенерации светочувствительного пигмента. Препарат вводится в глазное яблоко пациента. Клинические испытания показали, что после этого клетки начинают вырабатывать фермент RPE65 и зрение улучшается. Консультативный комитет FDA рекомендовал эту терапию в октябре 2017 года.

Это уже третий генетический препарат, одобренный FDA в 2017 году. Так, управление уже одобрило препарат Kymriah для лечения острой лимфобластной лейкемии и препарат Yescarta для лечения лимфом.

«Я считаю, что генная терапия станет основой для терапии и, возможно, полного излечения многих из самых опасных и разрушительных болезней», — говорит комиссар FDA Скотт Готлиб.

Даже после одобрения FDA на пути внедрения генной терапии остаётся множество препятствий, и одно из них — очень высокая стоимость препаратов. По данным Fortune, препарат Luxturna может стоить около $1 млн. Для сравнения, стоимость противолейкемийного препарата Kymriah составляет $475 тысяч, противолимфомного Yescarta — $373 тысячи.

Загрузить еще